נייס המליצה לראשונה על טיפול חדשני שיכול לעזור לתינוקות, ילדים ובני נוער העוברים טיפולי סרטן להימנע מאובדן שמיעה.
ציספלטין היא תרופה כימותרפית חזקה הנמצאת בשימוש נרחב לטיפול בסוגים רבים של סרטן בילדים. עם הזמן, ציספלטין יכול להצטבר באוזן הפנימית ולגרום לדלקת ונזק המכונים אוטוטוקסיות, שהיא אחת הסיבות לאובדן שמיעה.
טיוטת ההמלצות הסופית ממליצה על שימוש בנתרן תיוסולפט נטול מים, המכונה גם Pedmarqsi ומיוצר על ידי Norgine, כדי למנוע אובדן שמיעה הנגרם כתוצאה מכימותרפיה עם ציספלטין בילדים בגילאי חודש עד 17 שנים עם גידולים מוצקים שלא התפשטו לחלקים אחרים בגוף.
כ-60% מהילדים המטופלים בציספלטין יפתחו אובדן שמיעה קבוע, כאשר 283 מקרים חדשים של אובדן שמיעה אטוטוקסי אובחנו אצל ילדים מתחת לגיל 18 באנגליה בין השנים 2022 ו-2023.
התרופה, הניתנת בעירוי על ידי אחות או רופא, פועלת על ידי קשירה לציספלטין שלא נספג על ידי התאים וחסימת פעולתו, ובכך מונעת נזק לתאי האוזן. השימוש בנתרן תיוסולפט נטול מים אינו משפיע על יעילות הכימותרפיה של ציספלטין.
ההערכה היא שבשנה הראשונה להמלצה לשימוש בנתרן תיוסולפט נטול מים, כ-60 מיליון ילדים ובני נוער באנגליה יהיו זכאים לקבל את התרופה.
אובדן שמיעה עקב טיפול בסרטן יכול להיות בעל השפעה הרסנית על ילדים ומשפחותיהם, ולכן אנו שמחים להמליץ ​​על אפשרות טיפול חדשנית זו.
זוהי התרופה הראשונה שהוכחה כמונעת ומפחיתה את השפעות אובדן השמיעה, ותהיה לה השפעה דרמטית על חייהם של ילדים ובני נוער.
הלן המשיכה: "ההמלצה שלנו על טיפול חדשני זה מדגימה את מחויבותה של NICE להתמקד במה שחשוב ביותר: מתן הטיפול הטוב ביותר למטופלים במהירות והבטחת תמורה טובה לכסף למשלם המסים."
נתונים משני ניסויים קליניים הראו כי הטיפול כמעט בחצי את שיעור אובדן השמיעה אצל ילדים שקיבלו כימותרפיה עם ציספלטין. ניסוי קליני אחד מצא כי ילדים שקיבלו כימותרפיה עם ציספלטין ולאחר מכן נתרן תיוסולפט נטול מים סבלו משיעור אובדן שמיעה של 32.7%, בהשוואה לשיעור אובדן שמיעה של 63% אצל ילדים שקיבלו כימותרפיה עם ציספלטין בלבד.
במחקר אחר, 56.4% מהילדים שקיבלו ציספלטין בלבד חוו אובדן שמיעה, בהשוואה ל-28.6% מהילדים שקיבלו ציספלטין ולאחר מכן נתרן תיוסולפט נטול מים.
הניסויים הראו גם שאם ילדים אכן פיתחו אובדן שמיעה, הוא היה בדרך כלל פחות חמור אצל אלו שהשתמשו בנתרן תיוסולפט נטול מים.
הורים אמרו לוועדה עצמאית של NICE שאם יתרחש אובדן שמיעה כתוצאה מכימותרפיה עם ציספלטין, הדבר עלול להשפיע על התפתחות הדיבור והשפה, כמו גם על התפקוד בבית הספר ובבית.
אנו שמחים להודיע ​​כי תרופה פורצת דרך זו תשמש בחולים צעירים שעוברים טיפולי סרטן כדי למנוע אובדן שמיעה כתופעת לוואי של כימותרפיה בציספלטין.
ראלף המשיך: "אנו מצפים לראות את התרופה הזו בבתי חולים ברחבי הארץ ומקווים שכל הילדים שיכולים להפיק ממנה תועלת יזכו בקרוב לטיפול מציל חיים זה. אנו אסירי תודה לתומכינו על תרומתם, שאפשרה ל-RNID לספק ל-NICE רעיונות וראיות חשובים שיסייעו להפוך את התרופה הזו לזמינה באופן נרחב ברחבי בריטניה. זוהי הפעם הראשונה שפותחה תרופה במיוחד למניעת אובדן שמיעה ומומלצת לשימוש ב-NHS. זהו אבן דרך חשובה שתיתן לאלו המשקיעים ומפתחים טיפולים לאובדן שמיעה ביטחון שהם יכולים להביא בהצלחה תרופה לשוק."
הטיפול יהיה זמין ב-NHS באנגליה תוך שלושה חודשים מפרסום ההנחיות הסופיות של NICE.
החברה חתמה על הסכם מסחרי סודי לאספקת נתרן תיוסולפט נטול מים לשירות הבריאות הלאומי במחיר מופחת.